先月２２日、京都大ｉＰＳ細胞研究所（ＣｉＲＡ）本館。建物の外壁や１階のロビーには多くの人の名前が見える。研究所側はｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）研究を応援するために寄付した人たちの名前を建物に刻んだ。ここでは実際に患者に適用されるｉＰＳ細胞を作り出す。ＣｉＲＡの中内彩香博士は「約５００人の研究員が２０３０年までにｉＰＳ細胞を用いた難病治療薬を商用化することを目標に実験中」と説明した。

ｉＰＳ細胞は生命の法則に逆らう。皮膚や血液から取り出した成熟した体細胞に人為的な操作を加えて未成熟の幹細胞にする。幹細胞が分化して成熟した細胞になるという法則を逆回しするのだ。その一方で胚性幹細胞のようにどんな細胞にも分化でき、難病治療の新たな希望として浮上している。胚性幹細胞のように卵子や受精卵を使わず、生命倫理論争からも相対的に自由だ。

日本は政府・民間ともにｉＰＳ細胞治療薬の開発に財政的・制度的支援を惜しまない。中内博士は「２０１５年度（２０１６年４月－２０１７年３月）基準で政府の支援が７０億円規模」とし「民間からは武田薬品工業から１０年間に２００億円の支援を受けて新薬開発を進行中」と述べた。


官民のこうした支援のおかげで注目を引く研究結果も出ている。ＣｉＲＡの高橋淳教授研究チームは８月、パーキンソン病のサルの脳に正常な人のｉＰＳ細胞で作った神経細胞を注入し、神経機能が回復した事実を確認した。研究結果は国際学術誌ネイチャーで発表された。

高橋教授は「２年間、腫瘍の誘発や免疫拒否反応などの副作用がなかった」とし「安全性が立証されただけに来年は実際に患者を対象に臨床試験に入る計画」と述べた。このほか、慶応大（脊髄損傷）、大阪大（心臓病・角膜疾患）でもｉＰＳ細胞を使った臨床研究を準備中または進行中だ。

日本がｉＰＳ細胞に難病の未来をかける中、米国と欧州など先進国は成体または胚性幹細胞を実際の患者に適用する臨床で競争している。食品医薬品安全処の報告書「幹細胞治療薬開発および規制動向２０１６」によると、１９９６年から昨年まで米国立保健院（ＮＩＨ）の臨床登録サイトに登録された幹細胞治療薬臨床研究は３１４件にのぼる。このうち８０％は難病よりは代替治療目的の成体幹細胞研究だ。胚性幹細胞研究は米国のオカタ・セラピューティクスが網膜色素上皮細胞を利用して２０１０年に世界で初めて加齢黄斑変性臨床研究に入った後、１０件ほどの胚性幹細胞網膜色素上皮細胞臨床研究が進行中だ。世界のあちこちでパーキンソン病と糖尿病の治療薬に関する臨床研究も準備中だ。

このように活発な研究が進行中だが、難病患者の治療を直ちに期待するのは難しい。韓龍万（ハン・ヨンマン）ＫＡＩＳＴ（韓国科学技術院）生命科学技術大学長は「今でも技術的には幹細胞で一部の機能をするミニすい臓・肝臓を作ることができる」とし「それでも本当に体外で分化させた細胞が体内の細胞と同一で安全かという疑問が存在するが、深い研究がさらに進められなければいけない」と述べた。

ただ、一部の難病治療薬は時間が経過すれば実現するという見方もある。金東旭（キム・ドンウク）延世大医大教授は「１０年ほどあれば現在開始する臨床試験が終わり、パーキンソン病や脊髄損傷に対する難病細胞治療薬は開発される可能性がある」と話した。