最初から音を聞くことができない聴覚障害を持って生まれた英国の赤ちゃんが、遺伝子治療を通じて聴力を回復したというニュースが伝えられた。

９日（現地時間）、英ＢＢＣ放送などの報道によると、英オックスフォードシャーに住む生後１８カ月のオパール・サンディさんは、何も聞くことのできない先天的聴覚障害を持って生まれた。

しかし最近、遺伝子療法で遺伝性難聴を治療する臨床試験に参加し、今はほとんど正常聴力を取り戻したという。


英紙ザ・タイムズは「遺伝子治療で聴力を回復したのはこの女児が世界で初めて」と伝えた。

オパールさんは音を脳に届ける神経刺激が妨害される「聴覚神経病症（難聴）」という疾患によって聴覚障害を持って生まれた。

この疾患は、耳の細胞が聴覚神経と疎通できるようにタンパク質を生成するＯＴＯＦ遺伝子の欠陥のために発生すると伝えられた。米国や英国、ドイツ、フランス、スペイン、イタリアでは約２万人がこの聴覚神経障害を患っていると推定される。

オパールさんの両親は娘を公共医療サービスを提供するケンブリッジ大学病院ＮＨＳ財団信託が主導する臨床試験に参加させた。最新の遺伝子治療法を利用し、本来の機能を搭載した遺伝子コピーを耳の細胞に送り込み、欠陥細胞を代替する試験だった。

医療チームは昨年９月、手術を通じてオパールさんの右耳に米生命工学会社「リジェネロン」が作った遺伝子コピーを注入した。

驚いたことに、オパールさんは手術３週間後に大声に反応した。

オパールさんの母親ジョー・サンディさん（３３）は「赤ちゃんが（大声で）初めて頭を横に向けた時、信じられなかった」と伝えた。当時、夫にも携帯メールで「とても驚いた。偶然かと思った。本当に信じられない」と話したという。

手術から２４週間後の２月の検査で、オパールさんの聴力はささやき声も聞けるほど良くなったことが分かった。オパールさんはこの６週間で話し始めたという。

今回の臨床試験の首席調査官であるマノハール・バンス教授は「劇的な結果」と評価した。ただ「（この治療は）一回限りの療法で、治療を受けて日常に戻ることを期待する」と述べた。

オパールさんは英国やスペイン、米国で最大１８人の若い人を対象に実施される予定の今回の臨床試験の最初の患者だった。バンス教授は「この臨床試験は遺伝子治療の始まりに過ぎない」と話した。